预防阿尔茨海默氏病:编辑人类神经细胞中的关键基因
来源:medical x press
作者:医学快报的Bob Yirka

贷方:PNG / CC0公共领域
拉瓦尔大学的一组研究人员发现了证据,证明可以通过编辑神经细胞中的关键基因来发展阿尔茨海默氏病。该小组在上传到bioRxiv预印本服务器的论文中,描述了他们进行的涉及编辑基因的实验以及从中学习到的知识。
先前的研究表明,与阿尔茨海默氏病有关的因素之一是脑细胞中β-淀粉样蛋白(一种蛋白质)的积聚。先前的研究还表明,某些人患有一种名为A673T的基因变异,即表达该基因的人患普通痴呆症的可能性比普通民众低四倍。在这项新工作中,研究人员研究了编辑人脑细胞以使人们获得A673T基因变体的可能性,从而减少了他们患上阿尔茨海默氏病的机会。
研究小组指出,A673T突变与其同源基因的不同之处在于,那些不通过单个DNA字母表达它的人,这表明添加该突变可能相对容易。他们接下来尝试使用CRISPR技术编辑脑细胞。尽管这一尝试被证明是相对成功的,但该技术的其他方面也促使研究人员尝试另一种方法-原始编辑。这种相对较新的技术可以将一个基本字母直接转换为另一个。使用这项技术,研究人员发现他们能够在体外编辑大约40%的脑细胞。他们指出,该量可能不足以阻止β-淀粉样蛋白的积累,因此不足以减缓阿尔茨海默氏病的发作。但是更多的研究可能会导致更好的结果。
研究人员还指出,对人脑细胞的这种编辑需要早期诊断,因为到出现症状时,进行基因编辑以防止β-淀粉样蛋白堆积可能为时已晚。他们指出,未来的工作可能只涉及编辑那些仍被认为有患疾病风险的人的DNA,而这些人还很小。
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